Un combat sans merci contre la maladie.

De sa création en 1958 aux premiers traitements aujourd'hui, l’AFM-Téléthon a privilégié l’audace et l’innovation. Un combat mené au nom des malades.

Les avancées aujourd'hui

  • La thérapie génique a permis de rétablir les défenses immunitaires des bébés-bulle. Une soixantaine d’enfants à travers le monde ont aujourd’hui retrouvé une vie normale.

  • La thérapie génique des maladies du sang. Un malade atteint d’une bêta-thalassémie, a retrouvé une vie normale grâce à une thérapie génique. Le traitement va être étendu à la drépanocytose.

  • La pharmaco-génétique pour les maladies du muscle. De nouvelles molécules qui interviennent directement sur le gène malade pour le réparer sont à l’essai pour la myopathie de Duchenne. Pour la première fois, la maladie régresse.

  • La thérapie cellulaire du cœur. Les thérapies cellulaires régénératrices pour le traitement de cardiopathies observées dans de nombreuses myopathies ont vu leurs applications étendues à l’insuffisance cardiaque consécutive à l’infarctus.

  • La thérapie cellulaire de la peau pour certaines maladies génétiques cutanées ou pour des complications cutanées de maladies génétiques sera appliquée au traitement des grands brûlés ainsi qu’aux ulcérations cutanées chroniques complications liées au diabète de type II et aux déficiences veineuses graves.

  • Les thérapies contre le vieillissement accéléré. Des essais sont en cours (pharmacologie) et en préparation (thérapie génique) pour le traitement de la progéria, maladie caractérisée par un vieillissement accéléré. Ils ouvrent des perspectives pour les patients atteints de cancers ou du sida dont les traitements (chimiothérapies, trithérapies) provoquent les mêmes effets.

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